基因疗法治疗帕金森氏症取得突破

    美国科学家近日发表的两项研究成果显示，用基因疗法治疗帕金森氏症的临床试验已取得一些进展，接受临床试验的患者症状明显改善，并且没有副作用。

    帕金森氏症是由大脑中产生神经传导物质多巴胺的细胞过量死亡而引起的，而多巴胺是大脑向运动神经传输兴奋的重要物质。帕金森氏症多见于老年人群，表现为患者逐渐失去对自身运动系统的控制，四肢颤抖，肌肉痉挛，严重时可能死亡。迄今对这种疾病还没有什么特效疗法。

    据《洛杉矶时报》报道，最近美国两个独立的研究小组报告了用基因疗法治疗帕金森氏症的临床试验，其结果“令人兴奋”。

    来自康奈尔大学的一个研究小组，利用腺病毒将谷氨酸脱羧酶基因输入到患者的丘脑部位。这一基因使患者脑细胞产生了神经传导物质伽马－氨基丁酸，而伽马－氨基丁酸又增强了大脑对运动系统的控制。临床试验表明，接受基因疗法的12名患者症状改善程度都在25％以上，其中有5名患者的症状改善了40％至67％。

    来自加州大学旧金山分校的另一个研究小组则把编码神经营养因子的基因通过腺病毒输入到患者脑部。这一物质与另一种被称为胶质细胞源性神经营养因子的蛋白质有密切关系，而后者能保护和修复大脑中的多巴胺能神经元。在这一临床试验中，接受治疗的12名患者症状改善了40％至50％。

    尽管临床试验效果良好，但参加这两项研究的科学家仍然对基因疗法的前景比较谨慎。他们认为，针对帕金森氏症的新药物或疗法，在试验中往往呈现较强的安慰剂效果，基因疗法的疗效还需更多试验来确认。