NCCN《临床实践指南》将VIDAZA升级为I类证据的优选治疗

VIDAZA在中度-2和高危骨髓增生异常综合征治疗中获得前所未有的生存收益，美国国家癌症综合网络(NCCN)《临床实践指南》据此将其升级为I类证据的优选治疗

首个并且是唯一能显著延长高危骨髓增生异常综合征 (MDS)患者生存期的药物

首个并且是唯一能提升2年总生存率近2倍的药物

Celgene 公司近日宣布，美国国家癌症综合网络(NCCN)《肿瘤学临床实践指南》(Clinical Practice Guidelines in Oncology?)已更新为2010年第1版，并将VIDAZA?升级为中度-2和高危骨髓增生异常综合征(MDS)的I类证据推荐治疗。

NCCN的这一共识推荐是依据VIDAZA近期更新的美国版说明书和临床证据的力度。高危MDS中进行的有史以来样本最大的国际III期随机研究AZA-001显示，治疗2年时，VIDAZA组的总生存率几乎是传统治疗方案(CCR)的2倍。基于这些结果，加之VIDAZA是生存收益得到验证的唯一药物，NCCN将VIDAZA 指定为中度-2和高危MD患者的优选药物。在NCCN评级系统中，I类证据的支持力度最高。这一决断加强了该药目前在美国的临床应用，同时也支持了全球范围内进行中的药政申请。

佛罗里达州坦帕市H. Lee Moffitt 癌症中心的主任医师Alan List 博士说：“VIDAZA 获得NCCN指南的推荐，对于高危MD患者的治疗而言是一个重要的资源。医疗实践经常受制于重大的、同行评议的证据，这些指南代表了这项研究与专家经验两方面值得瞩目的共识。”

AZA-001研究的主要终点是中位总生存期，结果显示，VIDAZA组 (179例)和CCR组(179例)分别为24.5个月和15个月，两组差距达9.5 个月(p=0.0001)。CCR包括支持性医护、低剂量ARA-C和标准化疗。死亡危险降低42% (风险比0.58, 95% CI: 0.43-0.77)。VIDAZA组的2年生存率(50.8%)几乎是CCR组(26.2%)的2倍(p<0.0001)。生存期延长见于所有患者亚组，包括65岁以上的患者、以及细胞遗传学不良（这是预后不良的一种因素）的患者。该生存收益也见于32%的世界卫生组织分类的AML患者。此外，基线时无需红细胞输血(RBC TI)的患者中，45%能维持无需红细胞输血，其中CCR组该比例为11% (p<0.0001)，VIDAZA组为85.3%。研究者旨在提供治疗直至疾病进展、见效后复发或出现无法接受的毒性，VIDAZA的中位治疗周期为9周。

AZA-001研究中，最常见的主要不良反应（所有等级）有血小板减少 (69.7%)、中性粒细胞减少(65.7%)、贫血(51.4%)、便秘 (50.3%)、恶心 (48.0%)、注射部位红肿(42.9%)和发热 (30.3%)。最常见的3/4 级不良反应有中性粒细胞减少(61.1%)、血小板减少 (58.3%)、白细胞减少 (14.9%)、贫血 (13.7%)和发热性中性粒细胞减少(12.6%)。