首例脐血移植治疗无丙种球蛋白血症获成功

【 2004-03-01 发布】　临床报道

    国内首例采用脐血移植方法治疗Ｘ-连锁无丙种球蛋白血症患者的手术，日前在郑州大学一附院血液科获得成功。

    Ｘ-连锁无丙种球蛋白血症于１９５２年被人类发现，是一种反复多发严重感染的遗传性疾病，其临床表现为严重多发的肺炎、败血症及化脓性鼻窦炎等，未经严格正规的替代治疗，大部分病例在２年内死亡。

    这次接受手术的患者是一名１３岁男孩，他出生９个月后多次患严重的肺炎、败血症及化脓性鼻窦炎等，被确诊为Ｘ-连锁无丙种球蛋白血症。多年来，患者一直应用丙种球蛋白替代疗法维持生命。病人输入丙种球蛋白的量至少为每公斤体重０．４克，每月给药一至两次，每瓶丙种球蛋白２．５克，价格在３００元至４００元之间。随着年龄及体重的增长，患者每月药费开支３０００元左右，家庭不堪重负。同时，为了减少感染，患者一直辍学在家，给患者及家属带来巨大的生理及心理负担。

    目前，国际上主要采用丙种球蛋白替代疗法治疗Ｘ-连锁无丙种球蛋白血症，要根治本病需要采用造血干细胞移植。据有关资料显示，非血缘关系的脐血移植世界上仅有８例报告，我国还未见报告。

    经郑大一附院血液科专家会诊，决定为患者进行脐血移植治疗，并成立了由血液科孙慧主任任组长，有关老专家参与的移植小组，由日本留学归国博士万鼎铭具体负责。他们查阅大量文献资料，咨询知名的国际国内移植专家，多次进行讨论会，经过积极准备，于２００３年１１月８日为患者进行了非血缘关系不全相合脐血移植（ＨＬＡ配型５个位点相合）。供者为女性Ｏ型脐血，受者为男性ＡＢ型血。经过６８天的移植室医护工作人员的艰辛工作，及时治疗各种严重并发症，病人血型由ＡＢ型变为Ｏ型，患者染色体由４６ＸＹ变为４６ＸＸ，流式细胞仪检查显示Ｂ细胞由移植前的０％到５％，证明移植成功，顺利出院，至今已３个月。近日随访，患者情况稳定，无需输注丙种球蛋白。

    有关专家认为，非血缘关系不全相合脐血移植比同胞相合的脐血移植和非血缘相合的脐血移植难度更大、风险更高。

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