长期羟基脲治疗可能有益于镰状细胞贫血婴儿

一项小型预试验结果表明，用羟基脲从婴儿期开始长期治疗镰状细胞性贫血患儿，对其血液学持续有益，并改善了生长。

羟基脲安全性和器官毒性试验的2年结果表明，28个6-24个月的婴儿每天以羟基脲20 mg/kg治疗，导致血红蛋白浓度和胎儿血红蛋白水平增高，可能还防止了脾功能的下降，第一作者、美国田纳西州圣犹太儿童研究医院的汉金斯（Jane S. Hankins）和同事报告。

他们这项发表于6月14日《血液》杂志（Blood 2005）上的文章包括了对21名持续羟基脲治疗6年的婴儿的后果，其中4人进行了脾切除术。剂量最大增加到了30 mg/kg/天，17名病人完成4年治疗，11人完成6年治疗。

作者报告，在3、4年时，受治儿童的平均血红蛋白浓度、红细胞平均容积和胎儿血红蛋白显著高于预计水平，平均血小板计数、网织红细胞计数和白细胞计数则明显较降低(两个p < 0.001)。尽管与未治疗的对照组相比疼痛没有减少，但急性胸部综合征显著减少。在4年后评估了脾功能的14名儿童中，6人(43%)脾无功能，而历史对照组94%脾无功能。其中2名脾功能显著降低或没有功能的病人在治疗4年后重新恢复了正常脾功能。受治儿的生长模式与正常对照者相似。4年时静息性梗塞的发病率为21%，与未治儿童的相似。没有患儿脑萎缩。
毒性多为轻度，没有发现肌酐或丙氨酸氨基转移酶增高或脊髓发育不良、癌症等。1人败血症引起死亡，但作者称败血症发病率与用青霉素预防治疗的镰状细胞贫血患儿相比没有增高。

“象任一种新疗法一样，羟基脲治疗需要密切监测毒性”，汉金斯的小组指出。他们建议定期监测血细胞计数和进行体检。“我们的结果很有希望，应当进行更大的多中心临床试验来证实用羟基脲治疗婴儿安全、有效“，汉金斯总结。