补肾益髓法治疗β-地中海贫血92例临床研究

      （北京）为了研究中药益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血(β-地贫)的临床效果及其疗效特点的分子机制，研究者用补肾益髓法代表方益髓生血颗粒在广西高发区治疗β-地贫92例，疗程3个月，观察治疗前后临床症状，血红蛋白(Hb)、抗碱血红蛋白(HbF)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)等血液参数变化及停药后随访观察，采用PAGE、PCR-SSCP、RT-PCR、DNA序列分析、mRNA基因表达、DDRT-PCR等技术研究疗效的分子机制。结果经3个月治疗后，患者临床症状明显改善，Hb、HbF、RBC、Ret等血液指标明显提高，停药后疗效平均维持3～6个月，92例中85例有效，有效率92.39%；中药治疗对各类基因型患者均有一定疗效，可明显提高血红蛋白珠蛋白mRNA表达和造血刺激因子GM-CSFmRNA表达，诱导HbF合成增加,降低铁蛋白基因表达，减少体内铁的蓄积。可见益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血效果显著,中药治疗不改变患者基因突变型，可明显调节功能基因表达。疗效特点为多靶点的整体效应。 /**/