帕金森氏症的RNA干涉治疗

研究人员已经开发了一种工具，它可以阻止alpha-synuclein蛋白的合成，在帕金森氏症和其它的相关神经变性综合征中，神经细胞或者神经胶质中内，这种蛋白会累积到毒性水平。

美国西北大学（Evanston， IL， USA； www.northwestern.edu）的研究人员在人alpha-synuclein蛋白的基因编码区，鉴定出了一个长度为21个核苷酸的序列，已经证实这个序列是RNA干扰技术（RNAi）的一个有效靶点，可引起强烈的表达沉默。这一点也可以通过人alpha-synuclein蛋白A53T的突变导致等位基因特异性沉默来证实。

将干扰RNA送入靶神经细胞内是通过双插入慢病毒来实现的，这种慢病毒共表达两个基因：alpha-synuclein靶向的小发卡RNA（shRNA）和作为标记基因的增强绿荧光蛋白（EGFP）。这一结果发表在2006年2月7日出版的Experimental Neurology杂志在线版本上。结果说明，在人多巴胺能细胞系SH-SY5Y的体外实验中，由病毒递入的RNA可有效引起内源性人alpha-synuclein表达沉默，在实验鼠脑的体内实验中，也引起了人alpha-synuclein实验性表达的沉默。

“基于对帕金森氏症这种疾病分子学认识来发展一种新治疗方法，这是第一步”，该文的第一作者、西北大学儿科学的副教授Mohan K. Sapru博士说。

美国西北大学>>www.northwestern.edu