首例视网膜母细胞瘤患儿干细胞移植成功

日前，同仁医院儿科南区病房出生仅21个月，11公斤重的双眼视网膜母细胞瘤患儿安全撤离无菌层流室，移至普通病房，近日已出院。这意味着国内首例双眼视网膜母细胞瘤患儿外周血造血干细胞移植成功。

据文献检索，运用自体外周血造血干细胞移植治疗视网膜母细胞瘤在我国尚属首例，并且该患儿也是目前国内运用自体外周血造血干细胞移植技术治疗年龄最小，体重最轻的患者。这标志着同仁医院儿科在小儿血液肿瘤治疗方面跨出了一大步，取得的又一次新突破与新飞跃，更为视网膜母细胞瘤（RB）的患儿带来了福音，特别是给了双眼RB和转移后RB的高危患儿新的治疗方向，也大大提高了视网膜母细胞瘤患儿的生存率。

视网膜细胞瘤是小儿最常见的一种先天性恶性眼内肿瘤，发生于视网膜核层，具有家族遗传倾向，多发生于5岁以下，可单眼、双眼先后或同时罹患，本病易发生颅内及远处转移，常危及患儿生命，因此早期发现、早期诊断及早期治疗是提高治愈率、降低死亡率的关键。其治疗手段有化疗、眼球摘除术、外放疗、光凝治疗、冷冻治疗、内放射敷贴术，在联合使用这些疗法后，5年生存率达到90%%，但若不治疗，几乎全部死亡。但放疗和内放射敷贴术，易造成患儿眼球萎缩及增加继发第二种肿瘤的危险，故目前已较少使用放射线疗法治疗该病。

目前外周血造血干细胞移植越来越广泛地被用于恶性血液病及某些实体瘤的治疗，国外已有采用该方法治疗视网膜母细胞瘤的成功案例，取得较为肯定的疗效。而国内却未见报道。

该患儿出生15个月时被诊断为“双眼视网膜母细胞瘤”，于同仁医院眼科施行了“右眼球摘除术+义眼台植入术”，为保留左眼视力，转入同仁医院儿科继续进行化疗。因常规化疗对该患儿效果欠佳，为进一步提高疗效，保存视力，儿科黄东生主任为该患儿制定了自体外周血造血干细胞移植的治疗方案。

经过干细胞动员，采集和冷冻等一系列精心的准备，患儿正式进入无菌层流室。经过5天大剂量化疗的预处理，和两天干细胞回输，患儿出现了强烈的骨髓抑制现象，血象最低时白细胞几乎为零，此期为干细胞移植的最关键期，也是最危险期。再加上患儿低龄、低体重儿的特殊性，更增加了移植的风险性，这也给治疗和护理工作带来了诸多不便，但同仁医院儿科南区医护人员，在黄东生主任的带领下及患儿母亲的共同协助下，勇于承担，沉着应对，冷静思考，克服了患儿骨髓抑制期发生的高热，严重口腔糜烂，肠道感染及电解质紊乱等一系列不良反应，出色地完成了小患者在无菌层流室的治疗和护理工作，使患儿安全出舱。目前患儿已顺利出院。