移植的内皮细胞能治愈小鼠模型的血友病

最近的一篇论文描述了一种新颖的方法，该方法用移植的内皮细胞治愈了小鼠模型的血友病 A。

 

每10,000名男性中就有1人患血友病 A，其特征是自发的反复出血，这会引起瘫痪或死亡迄今为止尚无有效的长期疗法。

 

阿尔伯特爱因斯坦医学院 (New York, NY, USA; www.aecom.yu.edu) 的研究人员决心开发一种方法永久治愈血友病 A，其策略之一就是研究了两群基因工程改造的小鼠.供体小鼠经过基因改造后内皮细胞能表达绿荧光蛋白的基因.受体小鼠经过基因改造后显示出血友病 A的症状，研究人员能通过绿荧光蛋白追踪植入受体小鼠体内的供体细胞。

 

在移植前，用一种能损害肝脏的药物对受体小鼠进行了治疗。这样构建的环境能促进移植细胞的融合和生长.发表于2008年2月14日《临床研究杂志》(Journal of Clinical Investigation)的网络版上的结果显示，移植细胞成为肝脏结构的有机组成部分，并且重新表现出内皮细胞的形态,通过膜标记物和对凝血因子VIII的合成与释放等细胞功能的研究对移植的内皮细胞进行了表征，结果表明移植细胞的功能完好.进一步的分析显示，将健康内皮细胞移植给血友病 A小鼠使肝脏更新恢复了血浆因子VIII的活性并改善了它们的出血表现型。

 

“三十年前我们就知道因子VIII是由肝脏产生的，但是精确的产生部位却一直存在争议，”资深作者、阿尔伯特爱因斯坦医学院内科和病理学教授 Sanjeev Gupta 博士解释说“以前认为因子VIII是由肝细胞产生的，肝细胞执行肝的许多功能，且肝的主要成份.但是我们的研究表明，因子VIII的主要来源是一些特殊的内皮细胞，这些内皮细胞位于肝的充血部位动脉窦的表面.我们开展这项研究是为了确认肝内皮细胞对产生因子VIII所起的作用，并观察从健康的供体肝脏移植内皮细胞是否能改善动物模型的血友病 A。

 

Albert Einstein College of Medicine >> www.aecom.yu.edu