造血干细胞移植治疗天疱疮全球首次成功

第一军医大学南方医院皮肤科、血液科等多学科联手，对患有重症天疱疮，并出现严重并发症（双侧股骨头无菌性坏死）的患者进行了自体外周血造血干细胞移植获成功，患者于2003年12月11日下午出院。经中国生物医学文献数据库、美国MEDLINE数据库等国内外权威医学文献检索证实：利用造血干细胞移植成功治疗天疱疮，在世界上尚属首次。

现年35岁的患者马先生，4年前，口腔内不明原因地长出了许多水疱，以为是口腔溃疡，并未在意。没想一个月后，全身都布满了蚕豆大小的水疱，水疱壁薄，松弛易破，破后皮肤腐烂、感染，恶臭难闻。马先生全身反复起大疱4年余，四处求医没见好转。2003年3月23日，因髋关节疼痛两月，而入住南方医院。

南方医院皮肤科通过皮肤组织病理、直接免疫荧光和间接免疫荧光等检查，确诊为天疱疮并双侧股骨头无菌性坏死。鉴于患者长期接受传统的激素治疗和免疫剂治疗无效。根据天疱疮属自身免疫性疾病，发病机制与红斑狼疮相似的实际，皮肤科曾抗教授和孙乐栋医生大胆决定利用造血干细胞移植进行治疗。他们在2002年10月成功完成国内皮肤科学界首例自体外周血纯化CD34＋造血干细胞移植治疗重症系统性红斑狼疮的基础上，请血液科、脊柱骨科等相关科室专家反复调研、查阅国内外文献，制定了详细的治疗方案。

9月3日开始实施移植治疗，造血重建恢复较快，免疫重建恢复正常，复查CT示股骨头无菌性坏死明显好转。据孟凡义等造血干细胞移植专家介绍，患者的自体外周血造血干细胞移植术已取得成功。

据皮肤科曾抗主任介绍，天疱疮俗称“赤火疮”，致病机理尚未完全明了，一般认为与遗传、环境污染等因素导致自身免疫异常有关，发病率在万分之四左右，且呈上升趋势，是世界性的医学难题。该病需要长期甚至终生应用皮质类固醇激素或免疫抑制剂，但副作用多且重，60％以上的患者死于激素的副作用或并发症，而造血干细胞移植有望根治天疱疮。

南方医院在自身免疫性疾病治疗方面达到国际先进水平，先后完成了8例自体外周血纯化CD34＋造血干细胞移植治疗重症系统性红斑狼疮，全部取得成功并在难度上有新突破。