治疗MDS新药获批准

FDA批准了由Pharmion公司研发的Azacitidine(Vidaza)注射剂，用于治疗骨髓异常增生综合征（Myelodysplastic，MDS）的治疗。

MDS的临床表现为骨髓功能不正常，不能制造足够的血细胞。治疗其它疾病的药物或放射治疗，以及其它一些不明原因可引发该症。部分MDS可以发展成急性骨髓白血病（AML）。

一项随机试验和对总共268位患者进行的两项非随机研究证实了Azaciti鄄dine治疗所有类型MDS的安全性和有效性。这3项试验中，15％的患者对Azac鄄itidine有完全和部分的反应，这些反应包括血细胞数量及骨髓中免疫细胞比例完全或部分恢复正常。

Vidaza是一种属于罕见疾病药物。根据美国《罕见疾病药品法》的规定，第一个获得“罕见疾病药物”上市批准的公司可拥有7年时间的独家市场销售权。据估计，美国每年有7000至1.2万个新确诊的MDS病例，多数为60岁以上的老年人。其典型症状是虚弱、疲劳、感染、容易擦伤、出血和发烧。