脐血干细胞移植治疗DMD成功

近日，中山大学附属第一医院神经科张成教授和中山大学附属第二医院小儿科黄绍良教授、方建培教授、广州市血液中心肖露露教授合作，为一位患有假肥大型肌营养不良症（DMD）患者成功进行了异基因脐血干细胞移植治疗，其体内DMD基因已恢复正常。

DMD是X染色体连锁隐性遗传病，以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征，同时累及心肌和呼吸肌，通常30岁以前因呼吸循环衰竭而死亡。此前对此病无有效治疗方法，此次治疗成功意味着DMD将不再是不治之症。中山一院神经科通过3年多的实验，发现小鼠骨髓干细胞移植可明显改善DMD模型鼠的运动功能和生化指标，为干细胞移植治疗DMD提供了有力的实验依据，给DMD患者的基因治疗带来了曙光。此次接受治疗的12岁患儿4岁起发病，10岁以来一直住院治疗，近日顺利接受异基因脐血干细胞移植后，已闯过了化疗预处理、脐血干细胞移植、粒细胞/血小板极度缺乏和急性排斥反应关，最新检测结果表明DMD基因已恢复正常。这标志着对患儿DMD的干细胞治疗已初步获得临床成功，也是对这种致死性疾病在临床治疗上的一次突破。