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百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评

【 2021-02-05 发布 】 美迪医讯
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中国,上海,202124日——百时美施贵宝中国宣布,其红细胞成熟剂Luspatercept(英文商品名Reblozyl;自拟中文通用名:注射用罗特西普;自拟中文商品名:利布洛泽)的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理并被授予优先审评资格,用于需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者。

“自2018年以来,我们有幸见证‘中国新药速度’被不断刷新。我们由衷感谢中国政府对优化药品审评审批、加速临床亟需药物研发的创新政策支持。” 百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示,“Luspatercept是百时美施贵宝中国首个向CDE提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。我们相信该创新药将填补中国地中海贫血药物治疗的空白,改变患者生命。”

终身输血难以保障,地贫治疗困局待解

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病[1]重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。

但现实中,中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定,且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险,这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

全球首创作用机制,“手”护中国患者生命

Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物,Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性,同时还能规避反复输血引起的潜在风险,比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等,继而引发心功能衰竭、肝硬化等,甚至死亡。

根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究,经Luspatercept治疗后,有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%[2],显著优于安慰剂组(4.5%),且患者铁过载显著降低,由此可能改善患者生活质量[3]

“此次Luspatercept被纳入优先审评也标志着百时美施贵宝‘中国战略2030’的顺利推进。 百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示,“随着‘中国战略2030’于近期正式落地,我们致力于成为肿瘤、血液学、免疫学等核心治疗领域的领导者。未来5年,我们将加速引进近30个创新药或适应症。它们多数具有潜力成为相关领域的首个(first-in-class)或最佳(best-in-class)产品。我们将以实际行动‘引领科学,改变患者生命’,助推‘健康中国2030’国家战略的实施。”

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关于Luspatercept

Luspatercept是一种全球首创的红细胞成熟剂,用于调节晚期红细胞成熟。新基公司在与百时美施贵宝整合前,曾与Acceleron联合开发Luspatercept

目前,Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者;并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征(MDS)伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。

关于BELIEVE研究

BELEVE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究,比较了Luspatercept+最佳支持治疗(BSC)与安慰剂+BSC对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。两组患者的中位年龄均为30岁。336名患者被随机分为两组,一组接受1.0mg/kgLuspatercept224名患者),另一组接受安慰剂(112名患者),每21天皮下注射一次,持续48周。根据独立数据安全监测委员会的建议,在揭盲后允许交叉使用Luspatercept进行治疗。接受Luspatercept治疗的患者将随访3年。这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。

关于β-地中海贫血

β-地中海贫血是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一,是由于β-珠蛋白的基因发生突变,导致红细胞生成过程中这种蛋白的缺失或低水平合成。

我国整体人群的患病率为0.67%,而在南方高发地区(广东,广西,福建,湖南,云南,贵州,四川等),平均患病率约为2%。临床根据病情的严重程度,β-地贫可分为轻型、中间型和重型。轻型者一般无症状或轻度贫血,因此容易被忽略或在家系调查时被筛查发现。重型者呈慢性进行性溶血性贫血,严重影响患者生存质量甚至生命。

关于百时美施贵宝中国

百时美施贵宝是一家以“研发并提供创新药物,帮助患者战胜严重疾病”为使命的全球性生物制药公司。在中国,公司在肝炎和免疫肿瘤等领域处于行业领先地位,并致力于在免疫肿瘤、血液学、免疫学等领域引入突破性创新产品,引领科学,改变患者生命。

如需了解更多信息,请浏览百时美施贵宝中国官方网站www.bms.com.cn或扫描二维码关注百时美施贵宝中国官方微信。



[1] 胡章雪等,β-地中海贫血与先天性软骨发育不全诊断性基因芯片的构建. 第三军医大学学报,200830(3)

[2] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 BELIEVE Trial Evaluating Luspatercept in Adult Patients with Beta-Thalassemia at ASH 2018. Retrieved December 3, 2018, from https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2018/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-BELIEVE-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Adult-Patients-with-Beta-Thalassemia-at-ASH-2018/default.aspx

[3] Cappellini M D , Taher A T , Piga A , et al. Health-Related Quality of Life Outcomes for Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia Treated with Luspatercept in the Believe Trial[J]. Blood, 2020, 136(Supplement 1):8-9.


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