浙江大学医学院最近研制出肌肉萎缩症新疗法

    患肌肉萎缩症的小鼠在注入一种姜黄素衍生物后有效恢复了活力，这为医学界一直束手无策的肌肉萎缩症的治疗带来了一线希望。浙江大学医学院附属第二医院博士杨之明等在近日出版的《自然―医学》杂志上发表论文，详细论述了这一最新研究成果。 脊髓性肌肉萎缩症是美国医生肯尼迪于1966年发现的疾病。该病患者一开始觉得小腿没力气，然后逐渐发展到四肢无力，头不能转，说话困难，最后只能坐在轮椅上。这是一种遗传性疾病：雄激素受体的基因发生变异，导致其胺基酸链的长度是正常情况下的两倍。过长的胺基酸卷成一团，沉积在神经元细胞核中，使神经无法正常运作，导致肌肉萎缩症。这种病在全世界每4万人里有一例患者，且大部分是男性。 虽然确诊并不困难，但医生们一直没有找到有效治疗该病的办法。目前医学界使用治疗肝癌、前列腺癌的药物17-AAG来医治该病，但副作用较大。日本学者曾提出用手术或药物去势的办法，但这需要患者以牺牲生育功能为代价。 2003年，杨之明赴美国罗切斯特大学医学中心进行研究，最初工作是从生姜和咖喱中提取天然姜黄素，经过化学加工做成姜黄素衍生物，专家们认为它可以用来治疗前列腺癌。结果发现，其中一种名为ASC-J9的衍生物对降解雄激素受体非常有效。杨之明等人由此推断，脊髓性肌肉萎缩症就是因为雄激素受体基因变异引起的，如果能把它降解，问题也就解决了。 在之后的3年中，杨之明在实验室持续对60对患肌肉萎缩症的小鼠进行了研究。被注射了导致脊髓性肌肉萎缩症基因的小鼠很快出现了症状：体形瘦弱；因为爪子没力气抓，放在木杆上的小鼠很快便掉下来；在前后爪上分别涂上红蓝墨水，观察它们的步态，每一步都有拖痕，说明其连走路的力气都没有。 注射了姜黄素衍生物ASC-J9后，小鼠的症状都有好转，小鼠们能稳稳地站在木杆上。如果在发病8到10个星期之前干预，它们甚至可能恢复得跟原来一模一样。实验结果显示，这种方法不仅能使肌肉萎缩症小鼠复原，而且对小鼠的生殖功能影响极小。 这一发现给脊髓性肌肉萎缩症患者带来了希望。ASC-J9可望成为全世界首例真正用于治疗肌肉萎缩症的药物。杨之明说，他们接下来先要在动物身上验证这一药物的安全性，然后逐渐推向人体实验，逐个过关后才能最终用于临床，而相关药物最快可在10年内面世。/**/