慢病毒介导的RNA干扰抑制Sbds鼠造血干细胞损伤

    血液学研究人员报道，通过慢病毒介导的RNA干扰，可以有效抑制鼠造血干细胞Sbds RNA和蛋白的表达。 舒-戴二氏综合征(Shwachman-Diamond syndrome，SDS)是一种罕见的多系统异常，包括胰腺外分泌功能不全、多系造血异常及干骺端软骨发育不全。几乎所有的SDS患者都有骨髓造血异常，中性粒细胞减少最为常见。多数SDS患者有SBDS基因异常。 研究者设计针对血干细胞Sbds进行慢病毒介导RNA干扰。试验观察到抑制Sbds，在试管内导致粒系分化障碍，在体内能影响造血干细胞增殖。此外，虽然B淋巴细胞生成正常，抑制Sbds还是能减少循环中的B淋巴细胞。 Rawls教授最后总结，这些数据都表明Sbds缺失足以造成骨髓造血异常。/**/