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沙利度胺可使原发性骨髓纤维化获得长期缓解清髓性移植

【 2004-02-26 发布 】 临床报道  

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     美国梅奥医院的Mesa等报告,沙利度胺治疗可以使原发性骨髓纤维化(MMM)获得较长时间的缓解。

     研究人员将36例确诊MMM的病人(中位年龄65岁,中位病程36个月)分为2组,一组(n=15)接受沙利度胺单药治疗,起始剂量200 mg/d,后逐渐增量;另一组(n=21)接受小剂量沙利度胺(50 mg/d)联合3个月泼尼松治疗,中位随访时间24个月(19~55个月)。结果显示,治疗总有效率为53%(19/36)。治疗前有27例以贫血为主要表现(Hb<100 g/L;15例依赖红细胞输注)者中,16例(59%)有效,5例病人不再依赖输血。13例伴有血小板减少的病人,治疗后10例(77%)血小板计数上升超过50%。32例病人可触及脾脏肿大,治疗后仅5例(16%)脾脏缩小超过50%。随访终止时14例(39%)死于疾病或并发症,其余病人存活。在治疗有效的19例病人中,4例死于疾病进展。存活病人中,13例中断沙利度胺治疗(疾病进展2例,药物毒性2例,不愿继续治疗9例);2例病人坚持沙利度胺治疗(50 mg/d),分别持续缓解18个月和24个月。自动停药的9例病人中,7例未再接受任何治疗,中位缓解期为17个月;2例从大剂量沙利度胺改为小剂量治疗,仍有一定疗效。整个研究过程中未发现沙利度胺有长期毒副作用。

     该研究表明,单用沙利度胺或联合泼尼松治疗MMM疗效较为持久,随着剂量增加沙利度胺的毒副作用也有所增加,但未发现这些病毒存在长期影响。



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