Ｄｕｃｈｅｎｎｅ肌营养不良症：间歇性泼尼松疗法效果好

荷兰格罗宁根大学医院Ｂｅｅｎａｋｋｅｒ等报告，Ｄｕｃｈｅｎｎｅ肌营养不良症（ＤＭＤ）患儿可以从间歇性皮质类固醇治疗中获益。（Ａｒｃｈ Ｎｅｕｒｏｌ ２００５ ６２∶ １２８）

Ｂｅｅｎａｋｋｅｒ等设计了这样一项双盲的交叉对照试验：１７例能自行行走的５～８岁ＤＭＤ患儿被随机分成２组，在每个月的前１０天分别接受泼尼松（０．７５ ｍｇ／ｋｇ／ｄ）或安慰剂治疗，共６个月，然后经过２个月的洗脱期，再交换治疗方案治疗６个月。结果显示，泼尼松治疗期间各项肌肉功能指标的恶化都显著慢于安慰剂治疗期；在泼尼松治疗期间，总肌力、近端肌力和上肢肌力能得到改善，而在安慰剂治疗期间，所有肌力都下降。虽然泼尼松用量相对较小，且为间歇性使用，但还是有６３％的患儿发生了不良反应，其中以易激惹和库兴综合征样外貌最多见，但没有患儿因此退出试验，生活质量也未因此受到不良影响。

该文刊登同时，美国神经学会和儿童神经学会发表了支持在ＤＭＤ患儿中应用皮质类固醇的新指南。该指南建议，ＤＭＤ患儿应接受泼尼松０．７５ ｍｇ／ｋｇ／ｄ或地夫可特０．９ ｍｇ／ｋｇ／ｄ治疗，治疗期间若出现不良反应，则可将泼尼松逐渐减量至０．３ ｍｇ／ｋｇ／ｄ；在皮质类固醇治疗期间，医师应对疗效和不良反应进行监测，以便及时调整剂量。（Ｎｅｕｒｏｌｏｇｙ ２００５ ６４ １３）