科学家利用新型基因疗法治疗免疫疾病

美国科学家日前利用人体细胞基因重组的特点,开发出一种新的基因疗法,并在对严重联合免疫缺陷病(SCID)的试验性治疗中取得了良好效果。

传统的基因疗法的基本操作是向人体细胞中引入正常的基因片段,修补导致疾病的变异基因。这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。

SCID是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病,是患者体内19号染色体上的基因发生变异造成的。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎和水痘等疾病的反复感染,死亡率较高。

美国桑格默生物技术公司近日在英国《自然》杂志网络版上报告说,他们利用人体细胞DNA 脱氧核糖核酸 链在断裂时会发生基因重组的特点,开发出一种新的基因治疗技术,并且对SCID进行了试验性治疗。

该公司的科学家首先培育出一种能够识别出19号染色体上的变异基因代码的蛋白质。科学家随后合成一种特殊的酶,能准确地将包括变异代码在内的24个相互连接的碱基从DNA链上剪下。接着,他们将蛋白质和酶结合在一起,连同与这24个碱基相同的、无变异的DNA片段一起插入人体细胞。人体细胞的DNA片段被这种特殊酶剪断后,就会以新的完好的DNA片段取代含有变异代码的片段。这就是“基因重组”。测试中,实验室培养液中20%人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。