基因疗法可治下肢局部贫血

【 2003-12-29 发布】　临床报道

　　俄罗斯科学院分子遗传研究所和医学科学院外科手术科学中心研制出治疗下肢局部极端贫血疾病的基因疗法，患者无须进行手术就可治愈此病。有关专家指出，这是俄罗斯遗传学家和外科手术工作者在基因工程领域取得的重大科研成果。该科研成果已获得俄罗斯专利。

　　下肢局部贫血是一种常见的疾病，其病因是动脉粥样硬化损坏了腿部的血管，血液不再输送到肌肉，俄罗斯每年有20万人因患该病被截肢，医学上暂时还没有能够完全治愈这一疾病的方法。患有这种疾病的人大多数成为终身残疾，30％需要做截肢手术，而且术后死亡率仍高达10％－49％。下肢局部极端贫血是世界各国医学科学领域的一个重要研究方向。

　　1984年，一位美国学者曾分离出一种能够促进血管增长的蛋白质生长因子，并曾尝试将这种生长因子植入患者体内，以治疗下肢局部极端贫血疾病。但是，蛋白质生长因子在患者体内还来不及发挥作用就很快被破坏，实验没有取得成功。此外，此疗法需要经常向患者体内注入这种蛋白质，既麻烦又昂贵。

　　后来，科研人员建议不使用蛋白质生长因子，而使用能在体内促进蛋白质生长因子合成的基因。实验取得了成功。目前，国际上只有几家医院能够进行这样的手术。虽然这种方法在国际上获得了认可，但科研人员发现这样的治疗方法有很多副作用：有一种血管生长因子能够形成血栓；还有一种能够诱发血管瘤。

　　俄罗斯科学家通过基因工程方法合成了另外一种独特的生长因子———血管配基来治疗下肢局部极端贫血疾病。在该血管配基的合成工作中，科研人员的主要工作是：

　　第一，分离和克隆负责血管配基生成的基因，使它能够在患者体内保存下来，并保持自己的特性；第二，研制将它引入机体的方法。在研究过程中科研人员没有使用目前国际上普遍使用的腺病毒，而选择了另外一种对人体无副作用的病毒。科研人员用培育出的血管生长因子先后在鸡的胚胎、患有下肢局部贫血疾病的老鼠上进行了试验。结果发现，血管配基在其体内工作很稳定。后来，在对自愿者进行的实验中，将含有基因工程结构的血管配基通过肌内注射到患者体内，2周后发现患者体内新的毛细血管开始生长，肌肉的供血开始恢复。治疗效果非常显著，同时，采用该方法没有带来任何副作用。

　　有关专家指出，基因内科学是近年来发展起来的一个重要医学方向。俄科研人员的成果对治疗缺血性心脏病和其他血管疾病有重要参考价值。

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