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一种抑制剂或能治疗异位性骨化

【 2009-04-07 发布 】 临床报道  

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异位性骨化是指软组织转变为骨骼的一种罕见疾病,研究人员在日前在线出版的《自然—医学》期刊上报告说,炎症是这种疾病发展的关键一步。新研究显示,这种疾病基因蛋白质产物的一种抑制剂有可能能够治疗这种疾病,因此为这种灾难性疾病的治疗提供了新的希望。
 
这是与古希腊皮格马利翁神话相反的一个真实故事。传说中,塞浦路斯国王皮格马利翁在孤寂中用象牙雕刻了一座他理想中的女性雕像,久而久之,他对雕像产生了爱情。女神感于这位雕刻家的真诚的爱,赐给这尊雕像以生命。与骨骼变成肌肉相反,异位性骨化是会将活生生的患者变为雕像,这种疾病的一种主要形式是进行性肌肉骨化症,其中98%的病例源于一种特定的骨成型蛋白受体的变异。
 
进行性肌肉骨化症模式小鼠含有人类患者同样的变异,但是Paul Yu和同事培育出一种通用表现型模型小鼠,能表达一种与这种变异受体相关的变体。他们发现,只表达这种蛋白质受体的变异版本不足以引发这种疾病,还需要一种炎症刺激。Yu的小组指出,用糖(肾上腺)皮质激素抑制炎症有助于减少模型小鼠的异化性骨化发生率,这种方法其实常用于临床治疗中。
 
重要的是,他们指出一种蛋白质受体小分子抑制剂也能缓解疾病的进展。这种治疗方式代表了一个可能的突破,但必须考虑的是,长时间使用糖(肾上腺)皮质激素会产生严重的副作用,当然,在这种治疗方法被研制成药物之前,还需要作许多研究。

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