沙格司亭可能有助于治疗活动性克隆氏病患者

据5月26日《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med. 2005;352:2193-2201）上发表的一项随机研究结果，沙格司亭(粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF))可能帮助治疗活动性克隆氏病。尽管在主要终点上与安慰剂没有差异，但它降低了疾病严重性，并改善了生活品质。

“克隆氏病可能起源于肠内在免疫防御系统包括小肠表皮、固有膜吞噬细胞（嗜中性粒细胞和巨噬细胞）功能的缺陷”，麻省总医院的科兹尼克（Joshua R. Korzenik）和同事写道，“沙格司亭，一种造血生长因子，刺激了小肠内在免疫系统的细胞。初步研究表明对克隆氏病有作用”。

124名中、重度克隆氏病人以2:1的比例被随机分为每天皮下注射6 μg/kg沙格司亭或安慰剂，56天。允许病人使用抗生素或氨基水杨酸，但不能用免疫抑制药或糖皮质激素。主要终点是治疗结束后的临床反应（定义为克隆氏疾病活性指数到第57天时比基线时至少下降70分），其它后果有疾病严重性和健康相关生活品质的变化及不良事件。

在主要终点有临床反应的病人比例上两组无显著不同（沙格司亭组54%，安慰剂组44%，P = .28）。但是，沙格司亭组48%、安慰剂组26%到57天时CDAI分至少比基线时下降100(P = .01)，在总缓解（P = .01）、临床反应的类型、治疗期中第29天、治疗后30天的缓解率上前组也更好。与安慰剂组病人相比，沙格司亭组更可能有轻到中度注射部位反应和骨痛。3人有重度不良事件，可能或很可能与沙格司亭治疗有关。

“本研究没达到主要终点，但关于次级终点的结论表明沙格司亭治疗降低了疾病严重性，并改善了活动性克隆氏病人的生活品质”，作者写道，“这些结果提示，一种设计来调节肠内在免疫防御的治疗可能用于治疗克隆氏病”。