世界首次风湿性关节炎基因疗法试验取得积极成果

美国医学人员6日报告说，在世界上首次用基因疗法治疗风湿性关节炎的临床试验中，基因疗法疗效明显而且安全。他们认为，基因疗法可以造福全球数以千万计的关节炎患者。

匹兹堡大学医学院研究人员在最新一期美国《国家科学院学报》网络版上发表论文说，这次临床试验实际是在1996年至1999年间进行的，出于对基因疗法安全性的考虑，他们将观察期定为5年，超过了普通新药物或疗法3年左右的临床试验期。

总共有9名49岁至73岁的风湿性关节炎女患者参与了这次试验。结果显示，患者关节组织已经接受了植入的新基因，身体所产生的促炎症物质因此明显减少，而且在5年中这种疗法没有出现任何副作用，负责传输治疗基因的病毒也没有在患者组织内繁殖，因此研究人员认为其治疗效果“积极安全”。

这种基因疗法基于科学家对关节炎机理的认识。他们发现，患者关节内部大量积聚免疫细胞，它们产生的细胞因子白介素－１会与滑膜细胞的受体蛋白结合，导致滑膜细胞分泌促炎症物质。而炎症扩大又会招来更多的免疫细胞，这样的恶性循环最终使关节功能损坏。因此在基因疗法中，科学家通过导入新的基因，来破坏这一恶性循环反应链。试验结果恰如他们所预计。

但研究人员强调，这种疗法需要先将患者关节组织取出，经转基因处理、培养后再植入体内，费时而且昂贵。因此他们计划，下一步展开腺病毒基因疗法治疗关节炎的临床试验，即以腺病毒为载体直接将新基因导入关节组织，降低治疗成本。